Au sein de l’UFR de santé Simone Veil de l’UVSQ est hébergée l’entreprise SQY therapeutics. Créée en 2015, elle cherche un traitement contre la myopathie de Duchenne. Une maladie génétique très grave ne touchant que les garçons, un garçon sur 3 500 naissances, et provoquant une dégénérescence des muscles.

« C’est classé dans les maladies rares, mais ce n’est pas si rare que ça, car il y a quand même pas mal de cas. Il y a des cas où il y a une hérédité familiale, [par] le chromosome X, c’est la mère qui transmet au garçon. […] Ça se développe dès la naissance, mais on ne voit les effets qu’entre 3 et 5 ans. Il y a souvent des problèmes d’équilibre, de marche. […] Ensuite, l’évolution la plus importante, c’est quand ils perdent de la force musculaire, donc ils perdent la marche entre 10 et 12 ans, voire 14 », expose Christine Saulnier, gérante de SQY therapeutics, dont le fils est lui-même atteint de cette maladie, et qui, après être passée par l’Association française contre les myopathies puis l’association Duchenne parent project France, a créé cette entreprise avec d’autres parents de malades.

Elle poursuit au sujet de la maladie : « Le cœur étant un muscle, la fin de ces maladies, c’est une insuffisance cardiaque couplée à une insuffisance respiratoire. Et là, on n’a plus beaucoup de possibilités pour les maintenir en vie […]. Il y a d’ailleurs une partie des enfants qui, souvent, vers l’adolescence, développent une cardio-myopathie et partent assez vite, dans la vingtaine. Avec la prise en charge qu’on a aujourd’hui, [ça s’allonge]. Mon fils a 31 ans et il y en a qui ont plus de 40 ans, ce qui est spectaculaire, car il y a 20 ans, à 20 ans, on n’était plus là. » « Il y a 20 ans , c’était une maladie purement pédiatrique », abonde Luis Garcia, directeur de recherche au CNRS et conseiller scientifique de SQY therapeutics.

Ce dernier détaille le processus du traitement sur lequel travaille la start-
up, visant à « utiliser les ressources du patient […] pour lui donner la possibilité de produire quelque chose d’utile à partir de ce qu’il a » : « On s’adresse à des maladies génétiques, donc c’est des traitements de médecine personnalisée. Un médicament qui va marcher pour tel patient, ne va pas forcément marcher pour un autre patient atteint de la même maladie, mais avec une mutation ailleurs. Ce sont même des médicaments qui, si quelqu’un de sain le prend, ça rend malade. Ce sont vraiment des médicaments faits pour traiter un type de patient avec un type de mutation. »

SQY therapeutics compte dans ses équipes 15 à 17 personnes, contre 5 à sa création. Un développement, conjugué aussi à ses projets, qui va contraindre la start-up à déménager d’ici quelques mois dans de nouveaux locaux au parc Ariane, à Guyancourt. « Maintenant, on a notre propre développement, à tel point que l’on va quitter l’UFR », a ainsi annoncé Christine Saulnier lors d’une visite de presse à l’UFR le 31 mars dernier. Elle précise que les futurs locaux permettront notamment de relocaliser « la production de notre molécule, qui va en clinique, qui est actuellement réalisée en Allemagne par Sanofi », mais qu’une partie de l’activité de l’entreprise restera à l’UVSQ, en particulier « la partie biologie et expérimentation animale ».

SQY therapeutics pourra ainsi mieux développer un savoir-faire et une technologie « uniques au monde », selon Luis Garcia. Et avancer sur son projet de traitement, pour lequel le premier essai clinique est prévu en septembre ou octobre prochain, sur 12 patients. « La molécule finale est coinventée entre l’Inserm (Institut national de la santé et de la recherche médicale), mon laboratoire et SQY therapeutics, les moyens de production et la technologie viennent de SQY therapeutics, et l’essai clinique sera réalisé à Garches (à l’hôpital Poincaré , Ndlr) », énumère le scientifique, soulignant que cela débouchera sur le premier médicament de ce type made in France.

Un médicament qui sera administré par intraveineuse. « Mais c’est quand même comme un médicament, c’est-à-dire que si on a un problème, on s’arrête, et le médicament va être éliminé du corps, avance Christine Saulnier. Donc au niveau de la sécurité des patients, c’est quand même plutôt intéressant, car on a quand même des enfants et des jeunes patients qui sont très fragiles. »

Les phases 1 et 2 seront combinées. La première consistant à administrer « une escalade de doses » à travers laquelle sera pris « tout le spectre de la maladie, avec les mutations compatibles, quel que soit votre âge », afin de vérifier la tolérabilité du traitement, explique Luis Garcia. La deuxième phase sera elle axée sur les doses afin de mesurer un éventuel bénéfice. « Si on fait [les phases] 1-2 et que tout se passe bien, on en aura peut-être pour une bonne année voire deux ans, confie quant à elle Christine Saulnier. Après, il faut continuer l’essai, il y aura sans doute d’autres phases. »

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