SQY Therapeutics a inauguré son nouveau laboratoire de recherche & développement
L’entreprise SQY Therapeutics, auparavant basée au sein de l’UFR Simone Veil santé de l’UVSQ, est installée depuis le mois d’août au parc Ariane, à Guyancourt.
C’est une avancée majeure pour la recherche médicale, et notamment les personnes atteintes de la myopathie de Duchenne, une maladie génétique rare qui affaiblit progressivement les muscles. SQY Therapeutics, fondée en 2015 par deux associations de parents d’enfants atteints de myopathie de Duchenne et spécialisée dans la recherche médicale dans le domaine des oligonucléotides antisens (ASO), a inauguré le 27 novembre son laboratoire de Recherche & développement (R&D), où travaillent une vingtaine de collaborateurs.
L’entreprise a emménagé en août dans ses nouveaux locaux du parc Ariane, à Guyancourt. Depuis 2015, elle était hébergée dans des espaces de l’UFR Simone Veil santé, de l’Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines (UVSQ), à Montigny.
La laboratoire travaille aussi sur d’autres maladies rares
Elle est actuellement en phase d’essai clinique avec son médicament, baptisé SQY 51, destiné à traiter la myopathie de Duchenne (DMD). L’équipe va désormais pouvoir « renforcer ses capacités de développement de nouvelles solutions médicales pour des maladies rares grâce à sa plateforme technologique unique basée sur le territoire de SQY et au sein du réseau hospitalo-universitaire de l’UVSQ », indique un communiqué de l’université.
Ce nouvel équipement de 850 m² va permettre d’accélérer les programmes R&D dans le domaine des thérapies antisens pour les maladies rares. « Le site, conçu selon les normes les plus strictes en matière de qualité et de sécurité, inclus la seule plateforme technologique existante de synthèse à façon d’oligonucléotides antisens tricyclo-DNA », poursuit le communiqué.
Christine Saulnier (au centre) et Luis Garcia (à droite) ont cofondé l’entreprise SQY Therapeutics.
La construction du laboratoire a bénéficié du soutien de partenaires associatifs et publics. Parmi eux, l’Association monégasque contre les myopathies – Only Projet, principal partenaire financier de SQY Therapeutics, et la région Île-de-France, qui a accordé une subvention de 300 000 euros.
Lors des prises de parole précédant la visite du laboratoire, Christine Saulnier, cofondatrice de SQY Therapeutics avec Luis Garcia, a déclaré : « Aujourd’hui, nous inaugurons ce nouveau laboratoire, symbole de notre détermination à vaincre la myopathie de Duchenne, et nous célébrons aussi les 10 ans d’existence de SQY Therapeutics, née d’une conviction : seule la recherche médicale et une approche thérapeutique innovante peuvent changer le destin de patients atteints de maladies rares ».
« Parmi ces maladies, la myopathie de Duchenne représente un véritable défi scientifique et médical. Elle a constitué l’objet principal de nos travaux […], a-t-elle poursuivi. Depuis notre création, nous avons progressé sans relâche pour mettre au point une technologie, créer des molécules candidates et bâtir un essai clinique actuellement en cours pour une partie des patients. Les 1ers résultats s’avèrent très prometteurs. »
L’essai clinique, lancé en 2023, se déroule en plusieurs phases. Il concerne 12 patients et repose sur des injections intraveineuses. Les 1res données semblent encourageantes. « La phase 1/2a, achevée en mars 2025, laisse place à la phase 2a. Une phase d’extension suivra en 2028 », précise Christine Saulnier. Si tout se déroule favorablement, la commercialisation pourrait intervenir en 2030.
Alexandra Dublanche (LR), vice-présidente de la Région chargée de la relance, de l’attractivité, du développement économique et de l’innovation, a salué la pugnacité de l’entreprise : « Face à cette maladie, des parents et des chercheurs ont refusé la fatalité, ils ont choisi de se battre et d’unir leur force. De cette alliance est née votre entreprise, avec une conviction simple : la recherche peut changer la donne ».
Elle a ajouté : « Cet événement illustre le carrefour de nos priorités avec Valérie Pécresse [la présidente LR/ Libres de la région Île-de-France], l’innovation, la santé, et la relocalisation d’activités stratégiques en Île-de-France, que l’on souhaite accompagner. C’est la raison pour laquelle la Région vous a accompagné dans ce projet à hauteur de 300 000 euros, pas simplement pour financer les équipements mais parce qu’on croit à votre modèle, votre ambition, votre capacité à créer les traitements de demain ». Un investissement d’autant plus pertinent que la molécule SQY 51 vient d’obtenir la désignation de médicament orphelin (un médicament est dit orphelin lorsqu’il est destiné au traitement de maladies rares) par l’Agence européenne des médicaments.
« Vous faites partie des fiertés et des réussites de SQY. Vous symbolisez l’excellence de ce territoire en recherche de pointe et en innovation, surtout dans ce secteur essentiel de la santé […]. Avec vous, nous avons trouvé des chercheurs qui trouvent », a, pour sa part, loué le président de SQY et maire d’Élancourt, Jean-Michel Fourgous (LR).
Luis Garcia, directeur de SQY Therapeutics, est revenu sur les avancées scientifiques concernant la myopathie de Duchenne. « À la fin des années 80, on a découvert le gène de cette myopathie et on s’est rendu compte que 2 maladies sont affectées par le même gène. La myopathie de Duchenne et la myopathie de Becker, qui est apparentée mais beaucoup moins grave », a-t-il débuté.
Une équipe d’une vingtaine de personnes travaille dans le laboratoire de recherche & développement, et avance dans son projet de médicament contre la myopathie de Duchenne.
Une usine de production à venir
Même si pour SQY Therapeutics, la priorité reste la myopathie de Duchenne, d’autres travaux sont menés en parallèle, notamment sur la myopathie de Becker. « La moitié des patients atteints de la myopathie de Becker vont mal, a précisé Luis Garcia. Pour cette moitié, nos équipes ont développé un antisens qui permet de restaurer leur dystrophine quasiment à un niveau normal. Nous allons avancer ».
Luis Garcia a également évoqué un partenariat avec l’Institut Imagine. « Nous avons, avec l’Institut Imagine, un projet sur une autre maladie très sévère, l’épidermolyse bulleuse (qui se caractérise par la formation de cloques sur la peau et les muqueuses, Ndlr), pour laquelle on a développé un antisens qui permet de restaurer la protéine chez certains patients. Nous sommes encore en phase préclinique sur ce projet », annonce le directeur.
Enfin, la société souhaite intégrer, au sein de ses locaux à Guyancourt, une usine de production qui permettra notamment de produire du D-mannose (un sucre simple naturellement fabriqué par l’organisme, mais non métabolisé et donc non stocké par le foie, Ndlr), point de départ de la création de la molécule SQY 51. « C’est l’originalité de notre entreprise : aller du sucre au chevet du patient. Nous fabriquons toutes les étapes du médicament. On part du sucre, on fabrique la base et ensuite on enfile ces perles pour produire le médicament. Et nous l’évaluons », explique-t-il. Ainsi, cette usine de production, qui serait opérationnelle d’ici 18 à 24 mois suivant les autorisations nécessaires, selon le directeur, « comporterait deux salles blanches : une salle pour produire le médicament, et une autre pour le purifier et le lyophiliser ».
Grâce à cette usine de production, SQY Therapeutics pourra « satisfaire les besoins d’autres start-up de biotech qui ont besoin de quantités moindres que les nôtres. L’idée c’est de faire tourner l’usine 24h/24 en flux continu, avec une production entre 30 et 50 grammes par semaine. Aujourd’hui, pour obtenir 200 à 300 grammes, on attend un an car cela est importé d’Allemagne. Avec cette usine, nous l’aurons tout de suite », conclut-il. La recherche n’est donc pas prête de s’arrêter.
