Myopathie de Duchenne : SQY therapeutics a terminé une phase de son essai clinique
L’UVSQ, où est hébergée cette entreprise, rapporte que SQY therapeutics a terminé la 1re partie de la phase 1/2a de son essai clinique visant à trouver un traitement contre la myopathie de Duchenne.
SQY therapeutics, entreprise hébergée au sein de la fac de médecine de l’UVSQ, à Montigny, travaille à un projet de traitement contre la myopathie de Duchenne. Elle avait notamment lancé dans ce cadre un essai clinique en 2023. Un essai en plusieurs phases et dont l’une d’entre elles vient de s’achever, annonce l’UVSQ dans un communiqué en date du 13 mars dernier.
Ainsi, « la 1re partie de l’essai clinique Avance-1 (Phase 1/2a) », est désormais terminée, rapporte l’université. Au cours de celle-ci, « 12 garçons atteints de la myopathie de Duchenne, et éligibles au saut d’exon-51 du gène DMD, ont reçu chacun une escalade de doses destinée à étudier les caractéristiques pharmacocinétiques du produit expérimental SQY51 », détaille le communiqué, précisant que « le 12e patient inclus dans l’étude a terminé fin décembre 2024 son escalade de doses (6 administrations intraveineuses à des doses croissantes) »
En parallèle, SQY therapeutics a démarré en août 2024 la 2e partie de l’étude, qui vise « à consolider les données de sécurité et à évaluer la pharmacodynamique de la molécule SQY51, a quant à elle débuté en août 2024 », explique le communiqué. « Les patients ayant terminé la première partie de l’essai ont été répartis en 3 cohortes, chacune traitée avec une dose différente de SQY51 (10, 16 et 25 mg/kg) à raison d’une perfusion par semaine pendant 4 semaines, suivie d’une pause d’un mois, le tout répété 4 fois », précise le communiqué. L’étude doit durer 32 semaines par participant, « à l’issue desquelles seront quantifiées l’évolution des biomarqueurs de sécurité et d’efficacité ainsi que la production de dystrophine restaurée ». L’étude doit s’achever au 3e trimestre 2025.
Christine Saulnier, cofondatrice de SQY therapeutics, interrogée par La Gazette en novembre dernier, nous avait fait part des perspectives pour la suite. « Si ça continue à être prometteur comme aujourd’hui, on passera à une phase 2-b, avec plus de patients et dans plus de centres », avait-elle confié. Elle faisait état de 4 phases au total : « On a demandé une phase d’extension. Les patients qui sont inclus dans l’essai clinique, à partir du moment où tout se passe bien et où on observe des effets thérapeutiques, ils continueront à recevoir la molécule » Dans le meilleur des cas, il faudra compter « encore quelques années » avant la validation du traitement, nous indiquait-elle.
Et le communiqué de l’UVSQ de conclure : « Les études précliniques indiquent que SQY51 a un profil de sécurité satisfaisant et qu’il est capable d’atteindre l’ensemble des organes et tissus affectés par la maladie. Le résultat attendu est que SQY51 rétablisse une production de dystrophine, là où elle est nécessaire, afin de ralentir, voire d’arrêter, la progression de la maladie chez les patients Duchenne concernés par le saut de l’exon 51 (technique moléculaire permettant de raccrocher 2 chromosomes ensemble pour masquer la partie manquante, Ndlr). »
