L’entreprise SQY therapeutics avance sur son projet de traitement contre la myopathie de Duchenne
L’entreprise hébergée à la fac de médecine de l’UVSQ a obtenu la reconnaissance de la FDA dans son projet de traitement contre la myopathie de Duchenne, pour lequel des essais ont débuté en France en 2023.
Créée en 2015, l’entreprise SQY therapeutics ambitionne de fonder un traitement contre la myopathie de Duchenne, une maladie génétique touchant environ 3 000 personnes en France. Elle concerne quasi-exclusivement les garçons et se manifeste par une dégénérescence progressive des muscles, jusqu’au décès (le cœur étant un muscle).
« Les patients ont une césure sur le gène, […] il leur manque un morceau. Cette mutation empêche la production d’une protéine indispensable au fonctionnement musculaire, la dystrophine. […] Donc ils sont malades et […] peu à peu, ils perdent leurs capacités musculaires, leurs capacités respiratoires », explique Christine Saulnier, qui a un fils (aujourd’hui âgé d’une trentaine d’années) atteint de cette pathologie, et avait cofondé SQY therapeutics avec d’autres parents de malades, et en se rapprochant de scientifiques. L’entreprise a d’ailleurs ses locaux au sein de l’UFR de santé de l’UVSQ, à Montigny-le-Bretonneux.
C’est notamment ici qu’une vingtaine de personnes planche sur un projet de traitement contre la myopathie de Duchenne. Et celui-ci a connu une avancée significative ces derniers-mois, après la désignation de médicament orphelin de la FDA (Food and drug administration, l’agence de santé américaine) pour la molécule SQY51 concernant ce traitement. « Ça veut dire que sur le marché américain, on peut lancer si on le souhaite un essai clinique », précise Christine Saulnier.
La cofondatrice de SQY therapeutics, également fondatrice de l’association Duchenne parent project France, rappelle cette molécule SQY51 fait déjà l’objet d’un essai clinique en France, en cours depuis 2023 à l’hôpital Poincaré de Garches. Un essai sur 12 patients dont l’âge va de 6 ans à l’âge adulte. La phase 1/2-a actuellement en cours combine deux phases : la phase 1 doit s’achever en décembre et la phase 2-a a commencé cet été.
Les étapes sont longues et complexes. « C’est une molécule nouvelle, qui n’a jamais été testée chez un être humain, donc on est obligés […] de s’entourer de beaucoup de précautions pour les malades. [Sur] la phase 1 en particulier, qui ne concerne que la sécurité du patient. On fait des injections intraveineuses de cette molécule, […] on commence très bas, et tous les 15 jours, on a augmenté la dose. Ça se faisait proche de la réanimation, à l’hôpital, au cas où on aurait un problème particulier. On n’en a pas eu, heureusement. Là, on est sur cette phase où il faut montrer que, dès les 1res injections, il n’y a pas d’accident pour les patients », détaille Christine Saulnier. Et de poursuivre : « Sur la phase 2-a qui est dans la foulée, les patients sont répartis en 3 cohortes et reçoivent 3 doses différentes du médicament. […] On commence à étudier […] la dose qu’il faudrait injecter, qui serait la plus efficace et la moins dangereuse pour les patients. »
Elle fait savoir que l’« on n’a pas assez de recul encore, mais on a des indicateurs qui sont plutôt positifs ». « Si ça continue à être prometteur comme aujourd’hui, on passera à une phase 2-b, avec plus de patients et dans plus de centres », ajoute-t-elle, mentionnant 4 phases au total. « On a demandé une phase d’extension, annonce la cofondatrice de SQY therapeutics. Les patients qui sont inclus dans l’essai clinique, à partir du moment où tout se passe bien et où on observe des effets thérapeutiques, ils continueront à recevoir la molécule, car comme on est dans des maladies où on a rien, on ne va pas interrompre un traitement intéressant ou curatif. » Dans le meilleur des cas, il faudra compter « encore quelques années » avant la validation du traitement, confie-t-elle.
Un traitement qui s’effectuerait par intraveineuse et s’appuierait sur la technique du saut d’exon. « Une technique moléculaire qui permet de raccrocher 2 morceaux ensemble pour masquer la partie qui manque. Ça permet de reproduire de la protéine, mais […] on ne sait pas dire à quel %, expose Christine Saulnier. En fonction de l’âge du patient et de la sévérité de son atteinte, on peut espérer un ralentissement voire un arrêt de la progression de sa maladie, donc forcément une amélioration thérapeutique. »
Elle se veut néanmoins très prudente sur les éventuels bénéfices. Mais caresse l’espoir que cela puisse pourquoi pas soigner la maladie s’il commence à être pris entre 3 et 5 ans, tranche d’âge où est généralement diagnostiquée la myopathie de Duchenne. « Si on traite dès le début, forcément, on retarde fortement l’aggravation de la maladie, voire pourquoi pas une guérison, glisse-t-elle. Mais il faudrait continuer à prendre le médicament [toute sa vie]. » Pour l’instant, la prudence est de mise, mais les progrès de la science et les travaux de SQY therapeutics permettent d’y croire.
