Le laboratoire END-ICAP de l’Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines (UVSQ) a obtenu un financement européen pour sa recherche sur les maladies dites ultra-rares, qui touchent un très faible nombre de personnes. « Le seuil de prévalence défini par la Commission européenne pour désigner une maladie rare est inférieur à 5 patients pour 10 000 personnes […] tandis que le seuil de prévalence d’une maladie ultra-rare est de moins d’un patient pour 50 000 personnes de la population générale », renseigne le site internet du laboratoire pharmaceutique alexionpharma.fr.
« Le laboratoire biothérapies des maladies neuromusculaires de l’unité END-ICAP (Handicap neuromusculaire : physiopathologie, biothérapie et pharmacologie appliquées- UMR 1179 UVSQ/Inserm) dirigé par le docteur Aurélie Goyenvalle à l’UVSQ, obtient un financement européen […] pour former la prochaine génération de chercheurs en thérapeutiques antisens, dans le cadre du réseau doctoral EFFecT », précise un communiqué transmis par l’université.
Améliorer la recherche sur les maladies dites ultra-rares
Le docteur Goyenvalle et son équipe auront pour mission de travailler à relever de nombreux défis, allant du passage de la recherche antisens du laboratoire à sa mise en application clinique, ce qui inclus la dissémination, la protection de la propriété intellectuelle et l’entrepreneuriat. « Ainsi formés, ses doctorantes et doctorants deviendront la prochaine génération de chercheuses et chercheurs experts dans ce domaine de pointe, tout en garantissant la compétitivité européenne dans ce secteur en évolution rapide », poursuit le communiqué.
Le réseau doctoral EFFecT, a débuté le 1er janvier et est coordonné par le docteur Alex Garanto, aux Pays-Bas. Le réseau est constitué d’experts issus de huit pays et a pour objectif de former la prochaine génération de scientifiques en technologie antisens. Ce sont des thérapies déjà utilisées pour traiter l’amyotrophie spinale (SMA), « une forme de sclérose latérale amyotrophique (SLA), ainsi que des maladies ultra-rares, pour lesquelles il n’aurait pas été commercialement viable de développer un traitement », explique l’université.
En 2023, seulement 21 thérapies antisens ont été approuvées par des autorités de régulation. « Le succès des vaccins à ARNm pendant la pandémie de Covid-19 a toutefois mis en lumière le potentiel considérable des traitements basés sur l’ARN, ce qui a stimulé le développement des médicaments antisens », se félicite l’UVSQ dans le communiqué. « Le programme a pour objectif de fournir à 12 chercheurs doctorants les compétences et connaissances nécessaires pour faire progresser la recherche jusqu’à l’application clinique », conclut le communiqué.
CREDIT PHOTO : Alexis Chézière/UVSQ